Ватиканский научно-исследовательский центр педиатрии, действующий при детской больнице «Бамбино Джезу», совместно с Университетом Эрлангена завершил клиническое исследование, которое открыло беспрецедентные перспективы для самых тяжелых случаев аутоиммунных заболеваний. Результаты обнародованы в научном журнале Nature Medicine.

В исследовании приняли участие 8 пациентов в возрасте от 5 до 17 лет, страдающих тяжелыми аутоиммунными заболеваниями: системной красной волчанкой, дерматомиозитом и ювенильной системной склеродермией. Во всех этих случаях болезнь оказалась устойчивой к иммуномодуляторам. Аутоиммунные заболевания, о которых идет речь, представляют собой агрессию иммунной системы: вместо того, чтобы защищать организм от бактерий и вирусов, она атакует здоровые ткани, принимая их за чужеродные и опасные. Это приводит к воспалительному процессу, затрагивающему все части организма, включая жизненно важные органы: почки, легкие, суставы, кожный покров, кровеносные сосуды, — не говоря уже о значительных побочных эффектах иммунодепрессантов, нарушающих функции органов, замедляющих рост и развитие ребенка и ухудшающих качество жизни.

Дети, участвовавшие в исследовании, страдали наиболее тяжелыми формами этих патологий с потенциально смертельными эпизодами в анамнезе, а принимаемые препараты приносили лишь временный или частичный результат.

Экспериментальное лечение заключалась в использовании CAR-T-клеточной терапии. Этот вид лечения предусматривает лабораторную манипуляцию T-лимфоцитами пациента с тем, чтобы они могли распознавать антиген, ответственный за развитие аутоиммунного заболевания. Уничтожение этих клеток позволяет не только уменьшить воспаление, но и восстановить равновесие иммунной системы, увеличивая шанс на длительную ремиссию без необходимости постоянной терапии.

Как пояснил Франко Локателли, возглавляющий отделение онкогематологии, клеточной и генной терапии в больнице «Бамбино Джезу», этот передовой метод лечения уже подтвердил свою эффективность для лечения лейкемии и лимфомы, то есть в совершенно другой области медицины. В этих случаях CAR-T-клеточная терапия направлена против того же антигена (CD19), что и при аутоиммунных заболеваниях, но главная мишень – раковые клетки; в случае же аутоиммунных патологий целью терапии являются В-лимфоциты иммунной системы.